Investigação
A investigação é a nossa esperança
Financiamos e ligamos investigação genética, desenvolvimento de tratamentos e ensaios clínicos para o SYNGAP1.
Investigação
A investigação é a nossa esperança.
O SYNGAP1 é uma das doenças raras com maior potencial terapêutico: a causa é conhecida e existem estratégias em desenvolvimento para restaurar a função do gene. Financiamos e ligamos investigação em Portugal ao esforço internacional.
- 01
Investigação genética
Caracterizar variantes do gene SYNGAP1 e compreender como cada uma afeta o cérebro.
- 02
Desenvolvimento de tratamentos
Terapias que aumentam a expressão do gene, incluindo abordagens de ASO e terapia génica.
- 03
Ensaios clínicos
Preparar Portugal para participar em ensaios internacionais, com dados e doentes identificados.
Ajude-nos
A cura precisa de investigação.
Cada donativo financia trabalho concreto: bolsas de investigação, o registo nacional de doentes, o trabalho de comunicação e a preparação de Portugal para ensaios clínicos. Também financia ajuda pontual a famílias com SYNGAP1. Somos uma organização sem fins lucrativos e prestamos contas de cada euro.
- 100% dos donativos afetos a investigação e apoio às famílias
- Relatório anual de contas público
- Parcerias com centros de investigação europeus